《口服中性磷酸鹽溶液治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的管理和使用專家共識(shí)》在《今日藥學(xué)》雜志發(fā)表

低血磷性佝僂病/骨軟化癥是一組由于遺傳性或獲得性病因?qū)е履I臟排磷增多，引起以低磷血癥為特征的骨骼礦化障礙性疾病。發(fā)生在兒童期稱為佝僂病，主要表現(xiàn)為方顱、雞胸、肋骨串珠、四肢畸形 （下肢膝內(nèi)翻或膝外翻）、生長(zhǎng)遲緩等。成人起病者稱為骨軟化癥，表現(xiàn)為乏力、骨痛、體型改變、身材變矮、多發(fā)骨折、活動(dòng)受限，甚至致殘等。該疾病具有較高的致殘、致畸率，給患者的生長(zhǎng)、活動(dòng)能力和生活質(zhì)量造成嚴(yán)重負(fù)面影響，并給患者家庭帶來(lái)嚴(yán)重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

    對(duì)弱勢(shì)群體的關(guān)愛(ài)體現(xiàn)了社會(huì)進(jìn)步。罕見(jiàn)病人是弱勢(shì)群體，近年來(lái)國(guó)家出臺(tái)多項(xiàng)政策，極大地提高了罕見(jiàn)病人的診治和用藥水平。低血磷性佝僂病/骨軟化癥屬于罕見(jiàn)病，2018年被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。罕見(jiàn)病患者目前仍面臨“確診難、治療難、用藥難”等突出問(wèn)題。低血磷性佝僂病/骨軟化癥藥物治療主要包括以口服中性磷酸鹽為主的傳統(tǒng)治療和布羅索尤單抗新治療手段，國(guó)內(nèi)目前仍是以傳統(tǒng)治療為主。然而，治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的口服中性磷酸鹽長(zhǎng)期未在國(guó)內(nèi)上市，患者面臨“境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥”的困境。為了破解無(wú)藥可用的局面，中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組, 中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟, 中華兒科雜志編輯委員會(huì)提出了配比方案，國(guó)內(nèi)部分醫(yī)療機(jī)構(gòu)通過(guò)按照一定配比分裝磷酸鹽滿足患者的用藥需求，有效保障藥物可及性。近期，我國(guó)首款批準(zhǔn)適用于治療低磷血癥的口服補(bǔ)磷制劑已上市，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)臨床需求空白，為我國(guó)低血磷性佝僂病/骨軟化癥患者提供了新的治療手段。由于醫(yī)療機(jī)構(gòu)分裝口服中性磷酸鹽可及性較好，方便偏遠(yuǎn)地區(qū)和經(jīng)濟(jì)困難的用藥家庭獲得，是保障患者藥物可及性的必要補(bǔ)充。然而，目前各醫(yī)療單位在臨床實(shí)踐診療中使用的口服中性磷酸鹽的配方和磷含量存在明顯差異，導(dǎo)致在管理和使用中缺乏統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。此外，由于低血磷性佝僂病/骨軟化癥屬于罕見(jiàn)病，醫(yī)務(wù)人員對(duì)該病認(rèn)識(shí)程度不夠，從而使部分患者不能得到長(zhǎng)期正規(guī)的治療。

為保障罕見(jiàn)病患者用藥安全有效，現(xiàn)根據(jù)相關(guān)法規(guī)文件，同時(shí)借鑒各地同行經(jīng)驗(yàn)，特制訂《口服中性磷酸鹽溶液治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的管理和使用專家共識(shí)》，規(guī)范口服中性磷酸鹽管理和使用中的組織與管理、采購(gòu)、儲(chǔ)存、處方開(kāi)具、處方調(diào)劑、使用、藥學(xué)監(jiān)護(hù)等內(nèi)容，以期為廣大醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理和使用口服中性磷酸鹽提供參考，也為其臨床應(yīng)用提供指導(dǎo)和全面的藥學(xué)服務(wù)。

本共識(shí)已在《今日藥學(xué)》雜志發(fā)表，點(diǎn)擊下載。引用格式：[1]莫小蘭,鄧后亮,崇靜,等.口服中性磷酸鹽溶液治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的管理和使用專家共識(shí)[J].今日藥學(xué),2025,35(02):81-86.。

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